Anunciado recentemente pelo Ministério da Saúde, o Zolgensma, um dos medicamentos mais caros do mundo, com custo que pode chegar a R$7 milhões na rede particular e que serve para o tratamento de Atrofia Muscular Espinhal (AME), passou a ser oferecido pelo Sistema Único de Saúde (SUS) em 18 estados, incluindo o Rio Grande do Sul. A partir do Acordo de Compartilhamento de Risco firmado entre o Ministério da Saúde e o laboratório fabricante, o Brasil se torna o sexto país a garantir a medicação no sistema público.
Apesar do avanço, a medida possui algumas restrições quanto aos pacientes que terão acesso ao medicamento. O pagamento por parte do ministério será condicionado aos resultados da terapia, que será monitorada por cinco anos. Enquanto os exames preparatórios serão realizados em 28 unidades de referência vinculadas ao SUS.
O Zolgensma é destinado a crianças de até 6 meses de idade que não utilizem ventilação mecânica invasiva por mais de 16 horas por dia e prescrito em bula para utilização somente até os dois anos de idade. Para a presidente do Instituto de Apoio às Pessoas com AME (Proclame) de Caxias do Sul, Vanessa Nicolao, a conquista é celebrada, mas ela destaca que cerca de 30% das pessoas com AME têm o tipo 3, tanto entre crianças quanto adultos, e ficarão sem o medicamento de aplicação única, ficando apenas com os demais tratamentos disponibilizados, de uso contínuo. Isso demonstra a necessidade de criação de tratamentos como este, que contemplem a todos.
Ela também salienta que outro grande desafio é o alto custo da medicação. Na maioria dos casos, medicamentos para doenças raras são extremamente caros e impossíveis de serem suportados, além de que a dispensação pelo SUS pode demorar anos, comprometendo diretamente a saúde dos pacientes. Vanessa ainda menciona que a decisão do Supremo Tribunal Federal (STF), referente ao Tema 6, restringe o fornecimento de remédios de alto custo, impedindo que, mesmo com diagnóstico e a disponibilidade de tratamentos eficazes, muitos pacientes não recebam a medicação.
A presidente e fundadora da Associação das Doenças Raras de Caxias, Alexsandra Pohren, considera a liberação do Zolgensma um avanço importante, mas aponta os principais desafios enfrentados pelas pessoas com doenças raras, como o diagnóstico, a burocratização no acesso a tratamentos e os altos custos envolvidos.
Em 2023, dos 2,8 milhões de nascidos vivos no Brasil, se estima que 287 crianças tenham Atrofia Muscular Espinhal (AME), conforme dados do Instituto Brasileiro de Geografia e Estatística (IBGE). A AME é uma doença sem cura, mas as terapias disponíveis podem ajudar a estabilizar a progressão. O tratamento, em geral, é garantido pelo Sistema Único de Saúde (SUS).
Desde 2020, o Ministério da Saúde investiu aproximadamente R$ 1 bilhão na oferta do medicamento Zolgensma, além de fornecer assistência especializada e cumprir 161 ações judiciais relacionadas ao tema, de acordo com informações do Departamento de Gestão das Demandas em Judicialização na Saúde (DJUD). Atualmente, a rede pública de saúde disponibiliza 152 medicamentos para o tratamento de diversas doenças, incluindo a AME.
